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一、转化医学的挑战
首先以细胞免疫治疗为例介绍转化医学面临的挑战:细胞免疫治疗疗法是采集人体自身免疫细胞,经过体外培养,使其数量成千倍增加、靶向性杀伤功能增强,然后再回输到人体来杀灭血液及组织中的病原体、癌细胞、突变的细胞,打破免疫耐受,激活和增强集体的免疫能力,兼顾治疗和保健的双重功效。医疗技术准入和法规上的障碍法规的障碍注册以及药品监管都非常的严格合作和共享临床评价体系的缺陷例如,临床医生晋升职称需要发表SCI文章,而要发表文章需要经过多方面的审查,提出各种各样的疑问,而临床医生很少有时间来解决这些疑难,这就导致发表论文的矛盾。思维定式的挑战这是转化医学面临的最大挑战之一,面对未知世界,需要有思维上的跳跃。创新的挑战任何的新发现都需要有创新的精神。
二、机遇
1.转化医学概况转化医学的学术名词最早提出是在年,其核心是促进实验台(bench)到临床(beside)的双向知识转化。其根源在于生命及疾病的复杂性以及基础和临床的脱节。举例来说:80年代世界6大顶尖杂志项研究,20年后5给个进入临床;NIH-基础研究资助增长7倍,临床研究资助增长不足2倍;新药推出速度相当于70年代,经费增长10倍。
2.国外转化医学情况:美国NIH年建立临床与转化研究基金(CTSA)和国立转化医学推进中心,每年5亿美元资助60家转化医学中心;欧美第七框架计划每年预算60亿欧元用于转化医学研究;英国成立了健康研究战略协调办公室,07-12年已投资4.5一英镑用于转化医学中心建设;日本年成立了转化研究中心,以开发一套相应的临床试验质量保障系统;新加坡与Duke合作,08年建立国立大学转化医学中心,设立奖项。
3.海外经验:海外经验(一)规划与管理运行顶层设计(领导委员会)——二层利益相关的机构(如医院、研究协会、研究机构、政府或社会基金)——外围(如法规、学位及基金项目等)海外经验(二)优先领域如美国重点转化研究领域:治疗靶点验证、化学、虚拟药物设计、临床前毒理学、生物标记物、药效测试、零期临床试验、一开发药物再利用、临床试验设计、上市后研究。
4.我国转化医学情况06年最早一家转化医学研究机构——中南大学转化医学研究中心09年16家转化医学中心;10年协和转化医学中心成立,50多位院士受聘;至11年全国已有转化研究中心50多家机构,涵盖了众多学科:干细胞、再生医学、药物研发、肿瘤、骨科、白血病、心血管、儿科、糖尿病等。北医-密西根“转化医学与临床研究联合研究所”四个学科心肺肝肾。
三、策略几种转化医学研究模式
(一)基础——成果——转化目标——专利、临床验证、产业化——临床应用多数基础研究都终止在研究成果,只有3%转化为临床应用2、需求驱动型转化研究
(二)临床需求——基础研究——学科交叉,以患者问题为导向,系统查阅文献、有鲜明临床需求的成果,在纳入基础转化轨道,可以显著加快转化过程特点是:目标明确、问题清晰、资源有效利用案例分享:心脏支架研发医院心内科牵头2项“”计划,联合细胞生物、分子生物、材料科学、组织科学、组织工程、学等多个基础学科进行新型支架的基础与临床研究,通过一系列药效学、毒理学、药代动力学、动物实验,研制出两种药物脱支架——三氧化二砷洗脱支架和内皮修复药物洗脱支架。
最后,列举其他转化医学模式:C2C临床治疗到社区医疗,注重疾病预防、