基因治疗是用正常的基因整合入细胞，以校正和置换致病基因的一种治疗方法。从广义上来讲，将某种遗传物质转移到患者细胞内，使其体内发挥作用，以达到治疗疾病目的方法，也谓之基因治疗。

种类

基因治疗所采用的方法基本上可分为以下几种：

DNA矫正。DNA矫正指将致病DNA链的异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留。

DNA置换。DNA置换就是用正常DNA通过体内DNA同源重组，原位替换病变细胞内的致病DNA，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。

DNA增补。DNA增补指将目的DNA导入病变细胞或其他细胞，不去除异常DNA，而是通过目的DNA的非定点整合，使其表达产物补偿缺陷DNA的功能或使原有的功能得到加强。DNA治疗多采用此种方式。这种方法增补的是显性DNA多用于治疗隐性病。

DNA失活。早期一般是指反义核酸技术。它是将特定的反义核酸，包括反义RNA，反义DNA和核酶导入细胞，在翻译和转录水平阻断某些基因的异常表达。近年来又有反基因策略、肽核酸、DNA去除和RNA干扰技术。

类型

种系基因疗法

在种系基因治疗的情况下，生殖细胞，即精子或卵子，通常依据功能基因被修改整合进入基因组中。因此，这种通过治疗后的改变可以遗传且能传给后代。这种新的方法，从理论上说，应该会对基因性疾病和遗传性疾病的对抗非常有效。然而，因为种种技术与伦理问题，许多司法管辖区禁止在人类身上应用这一治疗手段。

体壁基因治疗(Somaticgenetherapy)

在体细胞基因治疗的情况下，治疗基因转移到病人的体细胞。任何基因的修改和产生的效果将只体现在接受治疗的病人身上，并不会被病人的子女或后人继承，这主要与体细胞的性质与功能有关。

常见载体

所有的病毒结合到他们的宿主细胞，引入它们的基因物质作为其宿主细胞复制循环的一部分。这种遗传物质包含基本信息比如如何产生这些病毒的副本，破坏人体的正常生产机制，以满足该病毒的需要。宿主细胞将执行这些指令并产生更多的病毒副本，导致越来越多的细胞受到感染。

某些类型的病毒将自己的基因插入到宿主的基因组，但自己并不进入细胞。其他伪装成蛋白质分子穿透细胞膜进入细胞。两种类型的病毒转化：裂解和溶原。它的DNA插入后不久，该病毒的迅速裂解周期从细胞产生更多的病毒，爆发，感染更多的细胞。溶源性病毒整合自己的DNA到宿主细胞DNA中，并可能活在体内好几年以致一触即发。

该病毒复制的细胞也并不会造成人身伤害，直到它被触发。触发释放宿主细胞的DNA，用它来产生新的病毒。艾滋病毒是一种溶源性感染。一些科学家认为，如果他们找到其触发来源，他们将能够阻止整个身体不断复制该病毒。